Loven har som hovedformål at begrænse udbuddet af ulovlige lægemidler. Lægemiddelstyrelsen får udvidet adgangen til kontrol med, at lægemidler, der forhandles og udleveres i Danmark, har tilladelse til at blive markedsført. Der åbnes for øget adgang for styrelsen til at samarbejde med andre myndigheder, og fremstilling og forhandling af forfalskede lægemidler forbydes. Apotekerloven ændres på tilsvarende vis for at skabe ligestilling til reglerne i lægemiddelloven. Endelig ændres vævsloven for at regulere visse specialfremstillede lægemidler til avanceret terapi.